Análise de impacto orçamentário dos inibidores da PARP no tratamento do carcinoma de ovário avançado a partir de evidências de mundo real sob a perspectiva de um hospital federal referência em oncologia / Budget impact analysis of PARP inhibitors in the treatment of advanced ovarian cancer from on real-world evidence the perspective of a federal hospital reference in oncology

Objetivo: Avaliar o impacto orçamentário do tratamento com iPARP como primeira linha de manutenção, comparado ao tratamento-padrão a partir de evidências de mundo real sob a perspectiva de um hospital público referência em oncologia no Rio de Janeiro. Métodos: Foi aplicada uma análise de impacto orçamentário para estimar a introdução das tecnologias iPARP, olaparibe e niraparibe, em comparação com o cenário referência, utilizando dados de eficácia e evidências de mundo real, e considerando os custos globais de tratamento da doença em cinco anos. Este estudo foi aprovado pelo Comitê de Ética em Pesquisa, CAAE: 95157018.9.0000.5274. Resultados: A análise demonstrou que o cenário referência apresentou um impacto orçamentário no valor de R$ 3.578.768,04 em cinco anos. No cenário alternativo, o custo incremental do olaparibe chegou a ser 23,8% maior, comparado ao niraparibe, atingindo um custo de R$ 23.736.459,20 versus R$ 18.076.951,81, respectivamente. Os parâmetros que apresentaram maior impacto nas análises para a tecnologia olaparibe foram a difusão da tecnologia e o preço do medicamento. Contudo, para o niraparibe, os parâmetros de maior impacto foram a duração do tratamento, a difusão da tecnologia e a dose utilizada, demonstrando maior suscetibilidade de variação. Conclusão: Os iPARP no tratamento de pacientes com carcinoma de ovário avançado, apesar de apresentarem custo incremental de aproximadamente R$ 23 milhões em cinco anos, apontam para uma potencial redução de custos associados à progressão da doença.

Objective: Assess the budgetary impact of treatment with iPARP as a first line of maintenance, compared to standard treatment based on real-world evidence from the perspective of a public hospital reference in oncology at Rio de Janeiro. Methods: A budget impact analysis was applied to estimate the introduction of iPARP, olaparib and niraparib technologies, compared to the reference scenario, using efficacy data and real-world evidence, and considering the global costs of treating the disease in five years. This study was approved by the Research Ethics Committee, CAAE: 95157018.9.0000.5274. Results: The analysis showed that the reference scenario presented a budgetary impact of R$ 3,578,768.04 in five years. In the alternative scenario, the incremental cost of olaparib reached 23.8% higher compared to niraparib, reaching a cost of R$ 23,736,459.20 versus R$ 18,076,951.81, respectively. The parameters that had the greatest impact on the analyzes for the olaparib technology were technology diffusion and drug price. However, for niraparib, the parameters with the greatest impact were the duration of treatment, the diffusion of the technology and the dose used, demonstrating greater susceptibility to variation. Conclusion: iPARP in the treatment of patients with advanced ovarian carcinoma, despite having an incremental cost of approximately R$ 23 million in five years, point to a potential reduction in costs associated with disease progression.

Análise do Impacto Orçamentário da Prevenção de Lesão por Pressão em Idosos Acamados / Analysis of the Budgetary Impact of Pressure Injury Prevention in Bedridden Elderly / Análisis del Impacto Presupuestario de la Prevención de Lesiones por Presión em Ancianos Encamados

Objetivo: Analisar o impacto orçamentário e o incremento de custos da incorporação de superfícies especiais para o manejo da pressão para prevenção de lesão por pressão em pacientes idosos acamados. Método: Análise de impacto orçamentário, seguindo as recomendações da diretriz metodológica análise de impacto orçamentário. Delinearam-se dois possíveis cenários (referência e alternativo 1, 2 e 3). Resultados: O custo em cinco anos no cenário de referência, adotando apenas a estratégia de mudança de decúbito, foi estimado em R$ 253.86,2542,81. Os custos nos cenários alternativos 1, 2 e 3 foram respectivamente, no mesmo período e com os ajustes econômicos, R$ 250.422.191,73, R$ 249.223.263,19 e R$ 248.029.130,37. Conclusão: A utilização de altas tecnologias nem sempre será o diferencial para o melhor desfecho clínico do paciente e poderá acarretar mais custo ao sistema.

Objective:To analyze the budgetary impact and the increase in costs of the incorporation of special surfaces for pressure management to prevent pressure injuries in bedridden elderly patients. Method: Budget impact analysis, following the recommendations of the budget impact analysis methodological guideline. Two possible scenarios were out lined. In the first (alternative) scenario, the elderly receives a prevention strategy that includes the use of a viscoelastic mattress as a pressure distribution surface and a change in position with a minimum interval of 2 hours. In the second scenario (reference), the elderly receives a prevention strategy that only includes a change in position with a minimum interval of 2 hours. All costs were estimated using the macro costing technique. Results: The results of the analysis of the budget impact speak in disfavor, therefore, contrary to the eventual incorporation of the viscoelastic mattress as a complementary strategy to the systematic change of decubitus, of at least every 2 hours as a measure to prevent pressure injuries. Conclusion: The use of high technologies will not always be the differential for the best clinical outcome of the patient and it can result in more cost to the system.

Objetivo:Analizar el impacto presupuestario y el incremento de costes de la incorporación de superfícies especiales para el manejo de la presión para la prevención de lesiones por presión em pacientes ancianos encamados. Método:Análisis de Impacto Presupuestario (AIO), siguiendo las recomendaciones de la Guía Metodológica de Análisis de Impacto Presupuestario. Se esbozaron dos escenarios posibles. Em el primer escenario (alternativo), las personas mayores recibe ecnologiategia de prevención que incluye el uso de um colchón viscoelástico ecnologiaficie de distribución de presiem y un cambio de poemión con un intervalo mínimo de 2 horas. Enel segundo escenario (referencia), los adultos mayore ecnologiana estrategia de prevención que solo incluye el cambio de posición conun intervalo mínimo de 2 horas. Todos los costos se estimaron utilizando la técnica de macro costos. Resultados: Los resultados del análisis de impacto presupuestario hablan desfavorablemente, por tanto, en contra de la eventual incorporación del colchón viscoe ecnologiamo estrategia complementaria al cambio sistemático de decúbito, de al menos cada 2 horas como medida de prevención de lesiones por presión. Conclusión: Se concluye que el ecnologiass tecnologías no siempre será el diferencial para el mejor desenlace clínico del paciente y que puede resultar em mayor costo para el sistema.

Avances en el tratamiento de la distrofia de Duchenne / Advances in the treatment of Duchenne muscular dystrophy

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genéticamente determinada, ligada al cromosoma X y caracterizada clínicamente por producir debilidad muscular progresiva, con una incidencia de 1 por cada 3500-6000 varones nacidos. Es causada por la mutaciones en el gen DMD, el cual codifica la distrofina, una proteína sub-sarcolémica esencial para la estabilidad estructural del músculo. Los defectos genéticos en el gen DMD, se dividen en: deleciones (65%) duplicaciones (5-10%) y mutaciones puntuales (10-15%). Actualmente no se dispone de tratamiento curativo, el único fármaco que ha demostrado modificar la historia natural de la enfermedad (independientemente de la mutación genética) son los corticoides, los cuales están indicados en estadios tempranos de la enfermedad. En relación a los ensayos clínicos, en los últimos diez años se han experimentado grandes avances en el campo de las opciones terapéuticas, divididos en dos grandes dianas terapéuticas: 1) el área de las terapias génicas y 2) tratar de revertir o bloquear los procesos fisiopatológicos de la enfermedad, tales como inflamación, fibrosis, regeneración muscular, etc. Es probable que un tratamiento eficaz para la distrofia muscular de Duchenne requiera combinaciones que se apliquen tanto al defecto primario como las consecuencias fisiopatológicas secundarias.

Duchenne muscular dystrophy is a genetically determined disease, linked to the X chromosome, c haracterized clinically by producing progressive muscle weakness, with an incidence of 1 per 3500-6000 males born. It is caused by the mutation of the DMD gene, which encodes dystrophin, a sub-sarcolemmal protein essential for structural muscle stability. The genetic defects in the DMD gene are divided into: deletions (65%) duplications (5.10%) and point mutations (10-15%). At present there is no curative treatment, the only drug that has been shown to modify the natural history of the disease (independently of the genetic mutation) are corticosteroids, currently indicated in early stages of the disease. In relation to clinical trials, in the last ten years, has experienced great advances in the field of therapeutic options, divided into two major therapeutic targets: 1) the area of gene therapies and 2) trying to reverse or block the pathophysiological processes of the disease, such as inflammation, fibrosis, muscle regeneration, etc. It is likely that an effective treatment for Duchenne muscular dystrophy requires combinations of therapies that address both the primary defect and its secondary pathophysiological consequences.

Insuficiencia cardíaca: desafíos en la terapia farmacológica / Heart failure: challenges in pharmacological therapy

La Insuficiencia Cardíaca (IC) es una entidad clínica de gran importancia, por su elevada incidencia y mortalidad, por ende la inquietud de realizar constantes y actualizadas revisiones para optimizar su tratamiento y así impactar la morbimortalidad de los pacientes. Objetivo: analizar críticamente la literatura médica, en el tratamiento farmacológico de la insuficiencia cardíaca para ofrecer una mejor calidad de vida al paciente. Métodos: investigación documental a través de la revisión sistemática de artículos primarios en revistas científicas en bases de datos bibliográficas en ciencias de la salud: Pub Med, Google Académico, Elsevier, ScienceDirect, Biblioteca Virtual en Salud (BVS) OPS y Scielo, entre los años de 2014 y 2018, para ello se determinaron los siguientes descriptores: insuficiencia cardiaca, tratamiento, desafíos, calidad de vida. Se revisaron 28 artículos digitales actualizados y cotejados. Resultados: En el tratamiento actual de la insuficiencia cardiaca, prevalece la combinación Sacubitril/Valsartán, ya que disminuye el riesgo de muerte cardiovascular en un 20% y de hospitalización en 21%; además, disminuye los efectos adversos en relación al tratamiento convencional con (IECA). Conclusión: Las nuevas terapias farmacológicas en insuficiencia cardíaca, permiten sustituir las terapias convencionales y optimizar calidad de vida(AU)

Heart Failure (HF) is a clinical entity of great importance, due to its high incidence and mortality, therefore the concern of conducting constant and updated reviews to optimize their treatment and thus impact the morbidity and mortality of patients. Objective: to critically analyze the medical literature, in the pharmacological treatment of heart failure to offer a better quality of life to the patient. Methods: documentary research through the systematic review of primary articles in scientific journals in bibliographic databases in health sciences: Pub Med, Google Scholar, Elsevier, ScienceDirect, Virtual Health Library (VHL) PAHO and Scielo, among the years of 2014 and 2018, for this the following descriptors were determined: heart failure, treatment, challenges, quality of life. 28 updated and collated digital articles were reviewed. Results: In the current treatment of heart failure, the Sacubitril / Valsartan combination prevails, since it reduces the risk of cardiovascular death by 20% and hospitalization by 21%; In addition, it reduces adverse effects in relation to conventional treatment with (ACEI). Conclusion: the new pharmacological therapies in heart failure, allow to replace conventional therapies and optimizing quality of life(AU)